Uma investigação realizada com ratos por cientistas do Hospital Infantil de Cincinnati, nos Estados Unidos, descobriu uma terapia molecular capaz de diminuir os tumores do nervo (neurofibromas) característica da neurofibromatose 1 (NF1), uma doença genética que se caracteriza pelo desenvolvimento de múltiplos tumores benignos na pele e em vários nervos do corpo, e que ocorre devido à mutação de um gene.

Os neurofibromas, para os quais o tratamento ainda não existe, tendem a crescer e podem comprimir órgãos vitais. Além disso, eles podem se tornar malignos ao longo do tempo e causar a morte do paciente. É por isso que é tão importante desenvolver uma terapia que inibe sua aparência ou crescimento.

Uma droga experimental foi capaz de reduzir tumores de neurofibromatose NF1 em mais de 80% dos camundongos tratados

No novo estudo, publicado no Journal of Clinical Investigation, os pesquisadores testaram ratos com uma droga experimental que reduziu os tumores NF1 em mais de 80% dos animais. Este é, segundo os autores do trabalho, o melhor resultado alcançado até agora com uma terapia experimental em camundongos com neurofibromas.

A droga, chamada PD0325901, também está sendo testada atualmente em ensaios clínicos com seres humanos para verificar sua eficácia no combate a certos tipos de câncer envolvendo componentes moleculares análogos àqueles que estão presentes em mutações do gene NF1, como o câncer. ovário, adenocarcinoma pulmonar e glioblastoma.

Os autores do trabalho utilizaram doses diferentes do fármaco para determinar a dose ideal que consegue diminuir a maior quantidade de tumor com a menor toxicidade possível. Nos camundongos portadores de neurofibromas benignos que receberam o tratamento, uma redução significativa dos tumores foi observada em 60 dias, enquanto os camundongos que haviam sido implantados com tumores cancerígenos tiveram uma sobrevida de 52 dias, o dobro dos animais que não receberam. Eles foram tratados.

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